光明日報(bào)蘇州11月15日電 記者蘇雁 從蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)獲悉，由百濟(jì)神州公司自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼15日通過美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤患者。這標(biāo)志著澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、在美國食品和藥物管理局獲準(zhǔn)上市的抗癌藥。

　　淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一。在目前已知的淋巴瘤70多個(gè)亞型中，套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強(qiáng)，多數(shù)患者在確診時(shí)已處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預(yù)后不良的困境。

　　澤布替尼是一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗(yàn)。數(shù)據(jù)顯示，在針對套細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解。澤布替尼獲得FDA（美國食品和藥物管理局）批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的有效性數(shù)據(jù)，其中一項(xiàng)治療復(fù)發(fā)/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗(yàn)BGB-3111-206中，患者在接受澤布替尼治療后，總緩解率達(dá)到84%，包括59%的完全緩解，此項(xiàng)試驗(yàn)的中位持續(xù)緩解時(shí)間為19.5個(gè)月，中位隨訪時(shí)間為18.4個(gè)月。

　　這項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床研究由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院牽頭開展，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任、大內(nèi)科主任朱軍教授作為首席研究者主持了本次研究。朱軍教授表示：“近年來，我國淋巴瘤的臨床治療和藥物研發(fā)步入快速發(fā)展的時(shí)期。曾經(jīng)，我們只能期待國外的新藥進(jìn)入我國，如今情況發(fā)生了極大改變。作為臨床腫瘤醫(yī)生，能夠參與并見證本土自主研發(fā)的新藥首次在FDA獲準(zhǔn)上市，讓我非常欣慰。這代表著我國的創(chuàng)新能力和研究水平得到國際上的肯定，我們不僅能為中國患者研發(fā)新藥，也能讓更多國家的患者受益，為世界提供中國的治療方案。”

　　澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟(jì)神州（蘇州）生物科技有限公司總經(jīng)理王志偉博士介紹，“最初立項(xiàng)時(shí)，我們的目標(biāo)很明確，一定要做一個(gè)選擇性高、對靶點(diǎn)抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)，希望將BTK靶點(diǎn)的特異性結(jié)合率達(dá)到最大化，并最大限度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應(yīng)的發(fā)生率。同時(shí)，我們通過工藝上的一系列改進(jìn)，力求實(shí)現(xiàn)藥物在體內(nèi)更好地吸收。”

　　從最初立項(xiàng)到正式在FDA獲準(zhǔn)上市，澤布替尼研發(fā)歷時(shí)超過7年。截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗(yàn)累計(jì)超過20項(xiàng)，臨床試驗(yàn)覆蓋的國家超過20個(gè)，全球范圍內(nèi)超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗(yàn)，其中，來自中國的臨床專家超過60位。同時(shí)，百濟(jì)神州已向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了該藥物兩款適應(yīng)證的新藥上市申請，并均被納入優(yōu)先審評通道，在國內(nèi)獲批后，將在蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)桑田島區(qū)域的小分子藥物生產(chǎn)基地進(jìn)行生產(chǎn)，有望早日惠及我國本土患者。

　　據(jù)悉，百濟(jì)神州目前正在全球范圍對澤布替尼開展16項(xiàng)臨床研究，包括9項(xiàng)注冊性或有望實(shí)現(xiàn)注冊的臨床試驗(yàn)。同時(shí)，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細(xì)胞白血病進(jìn)行2項(xiàng)對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個(gè)與外資藥企研發(fā)產(chǎn)品開展直接頭對頭研究的本土新藥。

　　長期以來，在我國上市的抗癌原研藥主要依賴進(jìn)口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥，總體對全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系的貢獻(xiàn)相對較小。近年，隨著改革開放的深化與綜合國力的提升，我國醫(yī)藥行業(yè)加快轉(zhuǎn)型升級，尤其在藥改、醫(yī)改的利好政策驅(qū)動下，制藥業(yè)興起創(chuàng)新浪潮，大批科學(xué)家歸國投入新藥研發(fā)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制轉(zhuǎn)向創(chuàng)新、從本土走向全球，注入了可持續(xù)發(fā)展的活力。

　　《光明日報(bào)》（ 2019年11月16日 04版）